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瑞德西韦孤儿药认定急转弯同情用药也改了规则
发布时间发布时间:2021-01-06 10:39

  药品能否上市并不取决于孤儿药资格,吉利德认定申请引起争议;药企希望通过拓展使用获得更多临床研究数据

  3月26日,吉利德主动要求收回授予瑞德西韦的孤儿药资格,并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。吉利德表示,有信心即使在没有孤儿药资格的情况下,仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。图/视觉中国

  吉利德主动要求取消瑞德西韦孤儿药认定,这距离该药物获此认定仅仅3天。3月26日,美国制药企业吉利德发布声明称,已经向美国食品药品监督管理局(FDA)提出申请,要求收回授予瑞德西韦的孤儿药资格,并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。(参见:解药两款“重磅”新冠药临床试验有了进展,结果为何仍未披露?;解药瑞德西韦全球范围扩大临床试验 中国进程待加速;解药瑞德西韦能否对新冠患者同情用药?临床试验4月底方揭盲)

  孤儿药特指治疗罕见病的药物。在美国,罕见疾病的定义是患病人数小于20万人的疾病。FDA的孤儿药资格认定项目旨在激励药企开发治疗罕见病或应对罕见状况的药物及生物制品,获得该认定后,企业可以享受税收抵免等政策支持,并获得该药物7年市场独占权。

  吉利德在声明中称,3月初其申请瑞德西韦孤儿药资格认定,当时新冠病毒影响的患者数量少于20万人。通过孤儿药认定,在新药上市申请中可免于一项儿科研究计划,而这项研究最长可耗时210天。北京快3

  吉利德表示,有信心即使在没有孤儿药资格的情况下,仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。而在3月初,吉利德曾就瑞德西韦治疗COVID-19申请孤儿药认定资格。

  事实上,瑞德西韦获得孤儿药认定引发争议和担忧。“从现有新冠肺炎发病人数来看,瑞德西韦并不符合孤儿药定义。”一位美国FDA前官员对财新记者表示。一位药学专家则认为,瑞德西韦能否上市,主要在于其疗效验证,和是否是孤儿药无关,但获得孤儿药认定可以为企业带来额外的商业收益。

  目前尚无任何权威数据显示瑞德西韦有效性,不过,瑞德西韦临床应用范围正在扩大。日前,WHO启动名为“团结(SOLIDARITY)”的全球性临床试验,验证瑞德西韦、氯喹和羟氯喹、洛匹那韦利托那韦以及洛匹那韦利托那韦加干扰素四种疗法对新冠病毒的疗效。

  3月23日,吉利德宣布,将暂停除孕妇和18岁以下儿童外同情用药的个人申请,逐步过渡到拓展使用项目。这或将使更多医生和患者在临床上应用瑞德西韦。

  根据FDA官网数据,瑞德西韦于3月23日获批孤儿药资格,适应证为新型冠状病毒感染。随后这一认定引发争议。

  孤儿药认定是美国加速药品审批的一项措施。1983年,美国颁布孤儿药法案,对研发孤儿药的药企给予一系列政策优惠。其中重要的一条是,获得孤儿药认定后,药物该项适应证可以享有7年市场独占期。这也就意味着,如果瑞德西韦在美国治疗新冠病毒感染的适应证获批,7年内其他医药公司的仿制药不能在美国上市。

  瑞德西韦担心受专利和仿制药冲击并不令人感到意外。1月21日,中国科学院武汉病毒所就瑞德西韦治疗新冠肺炎申报用途专利,随后,中国多家企业宣布完成对瑞德西韦原料药和制剂的研发,并具备生产能力。

  孤儿药企业还可以获得经济补助。在药物研发过程中,企业可享受例如税收抵免、免除新药申请费用、研发资助等政策支持。其中,临床试验费用的50%可以作为税收抵免,可免除大约200万美元的新药申请费用,并有可能获得FDA每年数十万美元的补助。

  孤儿药资格认定也可能加速瑞德西韦治疗新冠肺炎适应证的审批上市,相比其他药物临床试验的要求,孤儿药批准上市的临床要求也更低,入组病例数可以大幅减少至几十个。

  孤儿药新药审批速度较快。1983年至2017年,孤儿药从被认定到批准,平均用时约4.4年。2019年,一款治疗囊性纤维化的孤儿药从认定到获批仅用了3个月时间。

  从另一组数据上可以看出孤儿药在新药研发中的地位逐渐上升。2020年1月6日,FDA下属药物评估和研究中心(CDER)发布了一年一度的新药批准报告,获批孤儿药资格的药物有21种,占总获批新药数目的44%。

  公开资料显示,吉利德在3月初就瑞德西韦治疗新冠病毒感染进行孤儿药资格申请。不过,药企在制定药物研发和市场策略时,会参考患病率和患病人数,因此,业界担心,若瑞德西韦被定义为孤儿药,可能会使得后期定价过高,影响药品可及性。2019年,制药企业诺华曾推出一款治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药Zolgensma,定价200万美元,成为史上最贵药物。

  “面对这么严重的疫情,把药物定义为‘孤儿药’,挺讽刺的,而实际上,瑞德西韦能否上市,和它是不是孤儿药并无关系。”前述药学家表示。

  事实上,瑞德西韦此前也曾申请孤儿药资格。FDA官网显示,2015年9月18日,瑞德西韦就获批了埃博拉病毒适应症的孤儿药资格。然而,目前这一适应证至今尚未获批。

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